Новости

Осуществлена успешная генная терапия сердечной недостаточности

Американские и китайские ученые провели успешную генную терапию сердечной недостаточности при мышечной дистрофии у хомяков

Tong Zhu и соавт. в статье, опубликованной в журнале Circulation, показали возможность генной терапии мышечной дистрофии, вызванной мутацией гена дельта-саркогликана (d-SG). Этот ген кодирует трансмембранный гликопротеин, функционирующий в комплексе с дистрофином.

В качестве модельных животных ученые использовали линию хомяков ТО-2 с мутацией в гене d-SG. У животных проявлялись все признаки мышечной дистрофии, поражающей скелетную мускулатуру, миокард и диафрагму. Вектором, доставившим человеческий ген d-SG, служил 8 серотип аденоассоциированного вируса. Генная терапия осуществлялась внутривенно с эффективной доставкой в большую часть всех типов мышечной ткани.

В ходе эксперимента была отмечена стойкая экспрессия гена d-SG у леченых хомяков (более 12 месяцев). Симптомы заболевания были минимизированы, отмечались хорошие биохимические и физиологические показатели. В тесте на бегущей дорожке хомяки показывали такие же результаты в проявлении выносливости, как и их здоровые сородичи. Выживаемость леченых хомяков возросла, иммунный ответ на введение трансгена не наблюдался.

Ссылка:

Sustained Whole-Body Functional Rescue in Congestive Heart Failure and Muscular Dystrophy Hamsters by Systemic Gene Transfer. Tong Zhu, Liqiao Zhou, Satsuki Mori et al. Circulation. 2005;112:2650-2659.

Источник: GenoTerra

07.04.2006